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近日，由北京友谊医院承担的首个国产GalNAc-siRNA乙肝治疗药物——HT-101注射液的I期临床试验正式启动。此举标志着在探索乙肝功能性治愈的道路上，来自中国的创新力量正在朝着国际领先位置奋勇追赶。
2020年12月4日，国际学术期刊Molecular Therapy–Nucleic Acids在线发表了中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）吴立刚研究组与上海市计划生育科学研究所李卫华研究组和扬州大学赵雅研究组合作的研究成果：“Identifying Cleaved and Noncleaved Targets of Small Interfering RNAs an...
研究鞘磷脂合酶2 (sphingomyelin synthase 2,SMS2)缺损对人结肠癌细胞(colon cancer cell,Caco-2)中药物转运体P糖蛋白(P-glycoprotein,P-gp)及多药耐药相关蛋白2 (multidrug resistance-associated protein 2,MRP2)的表达与功能的影响。方法 SMS2特异性siRNA转染至Caco-...
中国医学科学院药物研究所高钟镐课题组在siRNA药物递送领域取得新进展
高钟镐课题组 siRNA药物 递送 领域进展
2013/6/24
天然药物活性物质与功能国家重点实验室高钟镐课题组一篇题为“Anti-tumor effects in mice induced by survivin-targeted siRNA delivered through polysaccharide nanoparticles”的研究论文被国际权威生物材料和药剂学杂志《Biomaterials》（最新影响因子7.404）发表，目前该论文的网络版已经在...
特异性抑制环氧合酶-2表达的siRNA筛选
环氧合酶-2 siRNA RT-PCR 转染
2012/11/2
筛选有效抑制环氧合酶-2(COX-2)表达的小干扰RNA(siRNA)序列，并观察其对细胞中COX-2表达的抑制作用。方法 设计针对COX-2的3对(siRNA24，siRNA954，siRNA1553)及一条FAM荧光标记的阴性对照siRNA(称为HK)。在Lipofectamine2000介导下转染人胃癌细胞系SGC-7901。同时采用RT-PCR法和Western blot方法检测细胞中CO...
聚乙二醇修饰的阳离子脂质体作为siRNA传递系统的处方优化
细胞膜表面结合 细胞内吞 基因传递系统
2012/3/31
研究摩尔分数为0%~5%的聚乙二醇（PEG）修饰的阳离子脂质体作为siRNA传递系统的优劣。制备了两组高低电荷的空白阳离子脂质体，分别含有摩尔分数为40%和20%的1,2-二油酰基-3-三甲氨基丙烷（DOTAP），以人胰腺癌细胞株Hs-766T作为细胞模型，比较了细胞膜表面结合量及内吞量分别随时间和细胞外给药浓度变化的动力学曲线；结果显示4 h时细胞表面结合达到稳态，高电荷脂质体组与细胞的结合量明...
研究靶向抑制二肽基肽酶-Ⅳ（DPP-Ⅳ）基因的小干扰核糖核酸（siRNA）对糖尿病模型小鼠的降糖作用。方法：根 据DPP-Ⅳ的refseq 序列及siRNA 设计原理设计3 条靶向作用于DPP-Ⅳ基因不同位点的siRNA（siRNA-1、siRNA-2、siRNA-3）；另 取小鼠一次性腹腔注射链脲佐菌素150 mg·kg－1建立糖尿病模型，成功后随机分为模型对照组、siRNA-1 组、siRNA...
构建可同时表达野生型p53 (wt-p53)及siRNA-mdm2的重组真核表达载体用于激素非依赖性前列腺癌的联合基因治疗。方法：利用亚克隆、T-A克隆和PCR技术合成并构建pcDNA3.1-p53、siRNA-mdm2、p53/siRNA-mdm2和siRNA-scramble重组质粒。脂质体法将上述重组质粒转染至PC-3细胞，半定量RT-PCR和Western blotting检测共表达质粒对...
治疗性siRNA的研究进展
小分子RNA 基因 治疗
2009/11/17
具有干扰作用的小分子RNA（siRNA）能使哺乳动物体细胞的基因表达停止，因此，如果知道了引起某种疾病的基因的mRNA序列，则可以使用siRNA来阻止其表达。目前，siRNA的转入方式主要有两种，即外源性方式和内源性方式。实验表明，siRNA可以使多种细胞内的基因表达沉默，因此除了用于分析基因功能、确定靶标的有效性外，它在基因治疗方面也有很大的应用价值。
构建靶向K ras的siRNA，研究K ras siRNA对K ras基因突变型肺癌细胞A549及K ras野生型小细胞肺癌细胞NCI H446生长和迁移的抑制作用。方法:设计并人工合成4条K ras siRNA（针对野生型K ras基因的K ras siRNA1~ K ras siRNA3；针对突变型K ras 基因的K ras siRNA4），并分别转入A549和NCI H...
抗肿瘤、抗肝纤维化和抗病毒siRNA药物开发
RNA药物 抗病毒 抗肿瘤 抗肝纤维化
2008/10/14
该企业拥有siRNA合成技术和建立了高通量siRNA平台，为国内外的生物技术公司、制药公司、高校及科研单位提供高质量的siRNA合成服务；应用这一平台技术进行大规模的药靶发现和确认、抗肿瘤和抗肝肺纤维化及抗病毒的siRNA药物开发。正在进行高效低毒型siRNA纳米粒给药系统研发：防治禽流感特效siRNA药物的研发；靶向特异性小干扰RNA防治肝纤维化的药理作用研究；抗肺癌siRNA新药临床前研究。
该发明公开了一种抑制人、小鼠Bax基因表达的siRNA及其针对Bax基因的shRNA表达载体，并且进一步提供了Bax基因的shRNA表达载体作为乙型病毒性肝炎保肝治疗药物的应用。该发明利用shRNA表达载体在体内进一步表达siRNA的方法实现抑制Bax基因表达、降低乙肝的肝细胞凋亡、减轻肝细胞损伤、改善预后的目的，不仅避免了化学合成法、体外转录法等技术所存在的siRNA易降解，操作技术难度高等缺陷...
