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CRISPR家族功能最全面的技术首次治疗人类（图）
罕见免疫疾病 中性粒细胞 CRISPR家族
2025/5/21
一种被称为先导编辑的前沿基因编辑技术首次用于治疗人类，标志着CRISPR家族功能最全面的“成员”首次在医学领域亮相。
基因编辑工具箱再添利器（图）
细胞工程 基因编辑 RNA系统
2025/5/20
美国麻省总医院布莱根妇女医院和贝斯以色列女执事医疗中心团队2025年4月10日在《自然》杂志上发表重要研究成果，他们成功开发出一种创新基因编辑工具——STITCHR。这一工具利用RNA系统替换整个基因，能精准地将治疗基因插入到基因组的特定位置，且不会引发不必要的突变，推动基因治疗研究向前迈出了一大步。
蛋白质数据+基因序列精准构建进化树（图）
蛋白质 数据 基因序列
2025/4/23
西班牙基因组调控研究中心的科学家们在最新一期《自然·通讯》上发表了一项创新研究，展示了如何利用蛋白质三维形状，解开生命中古老的“历史密码”，揭示了生命之树中最古老的进化关系。这项研究首次将蛋白质的形状数据与基因序列数据结合，提高了进化树的准确性。
首个在美获批用于婴儿的体内基因编辑疗法初见成效
婴儿 基因编辑疗法 OTC缺乏症
2025/4/23
1999年，威尔逊已经开展基因治疗OTC缺乏症的临床试验，一名18岁患者Jesse Gelsinger参与了试验，但在接受治疗后8天死亡。由于这名患者的死亡直接由基因治疗引起，因此美国食品药品监督管理局在调查后终止了大量相关研究，并禁止威尔逊从事基因治疗研究5年。该领域也因此沉寂了20余年。
近日，吉林省农业科学院农业生物技术研究所在国际权威期刊《Plant Biotechnology Journal》（中科院1区TOP，五年影响因子11.6）就全新一代玉米单倍体育种系统发表了题为“Powerful combination: a genome editing system to improve efficiency of breeding inducer and haploid sor...
吉林省农业科学院农业生物技术研究所与西北农林科技大学生命科学学院合作，在国际权威期刊《新植物学家》（New Phytologist）（五年影响因子10.2，中科院一区top）发表题为“SmJAZs-SmbHLH37/SmERF73-SmSAP4 module mediates jasmonic acid signaling to balance biosynthesis of medicinal ...
近日，国际著名生物学综合期刊“eLife”在线发表中国农业大学动物科学技术学院连正兴教授团队的研究论文《CRISPR/Cas9产生的MSTNDel73C突变和FGF5敲除促进绵羊骨骼肌肌纤维增生》（A MSTNDel73C mutation with FGF5 knockout sheep by CRISPR/Cas9 promotes skeletal muscle myofiber hyper...
近日，中国农业大学动物科学技术学院尹靖东教授课题组在国际权威期刊《科学》杂志旗下期刊《科学-进展》（Science Advances）上在线发表了题为《CLIC5通过BGN介导的典型Wnt/β-catenin信号通路促进成肌细胞分化和骨骼肌再生》（CLIC5 promotes myoblast differentiation and skeletal muscle regeneration via...
Cell Discovery—陆钰明组开发可设计的水稻抗病育种技术（图）
陆钰明 可设计 水稻 抗病育种技术
2025/2/24
针对剧烈变异的病原微生物，如何利用基因编辑实现可设计的抗病育种？近日，上海交通大学陆钰明教授课题组在国际权威期刊Cell Discovery在线发表了题为“Programmable broad-spectrum resistance to bacterial blight using targeted insertion in rice”的研究论文。该研究将第三代测序技术和基因组靶向敲入技术相结合...
中国农业科学院农产品加工研究所植物蛋白结构与功能调控创新团队探明了不同来源植物与微生物蛋白理化、结构性质与其泡沫功能特性的关联机制（图）
蛋白 理化 微生物 结构 泡沫 Food Chemistry
2024/11/22
近日，中国农业科学院农产品加工研究所植物蛋白结构与功能调控创新团队通过比较不同来源蛋白的组成、结构、理化性质和发泡特性，揭示了蛋白气-水界面及泡沫功能特性与其理化、结构性质的关联机制。相关研究成果发表于食品领域顶级国际期刊《Food Chemistry》（JCR一区，IF=8.5）。加工所2022级硕士研究生张鑫煜为论文第一作者，王强研究员与石爱民研究员为共同通讯作者。该研究得到了国家重...
基因治疗再陷困局：用于罕见脑部病的疗法被发现致癌（图）
基因治疗 骨髓增生 造血干细胞
2024/12/19
论文显示，接受Skysona治疗的67名患儿中，已有7名患儿不幸患上血癌，其中6名患儿被确诊为骨髓增生异常综合征，1名患儿被确诊为急性髓细胞白血病（AML）。研究人员推测，这些癌症病例可能与慢病毒载体有关。一种可能性是，添加到慢病毒中以驱动其携带的ABCD1高表达的强大“启动子增强子”DNA 序列使载体更有可能在ALD中开启癌症基因。
利用小而强的蛋白 紧凑型“基因魔剪”实现高效编辑
蛋白 紧凑型 古细菌
2024/9/30
瑞士苏黎世大学与苏黎世联邦理工学院联合团队通过设计小而强大的TnpB蛋白开发出一种变体。该变体修饰DNA的效率提高了4.4倍，成为一种紧凑、有效的基因编辑新工具。研究成果发表在最新一期《自然·方法》杂志上。
你的大脑可能在经历罕见突变（图）
大脑 突变 前额叶皮层
2024/8/26
人们曾经认为，细胞“能量工厂”线粒体中的DNA被错误地插进细胞主基因组的突变极其罕见。最近，一项对大脑组织的研究表明，这种突变可能在我们每个人的脑中发生，并且其数量可能是有关衰老的因素。
AAV基因疗法：罕见病治疗的突破口？
遗传性耳聋 罕见病 AAV基因疗法
2024/8/26
7岁的加拿大儿童迈克尔·皮罗沃拉在18个月大时，医疗团队确认其AP4M1基因发生了突变。约2岁时，迈克尔被确诊患有遗传性痉挛性截瘫50型。这是一种超罕见疾病，主要症状为发育迟缓、小头畸形、言语功能障碍、站立与行走能力受限等。
